突破性基因疗法超出预期 完全恢复了英国失聪幼儿的听力

2024年05月10日 15:23 次阅读 稿源:cnBeta.COM 条评论

在英国,一项突破性新疗法的临床试验帮助一名幼儿生平第一次听到了声音。18 个月大的女孩奥帕尔-桑迪(Opal Sandy)出生时就患有听觉神经病,这种病会破坏从内耳到大脑的神经冲动。这种病可能是由错误的基因引起的,因此奥帕尔什么也听不见--直到现在。

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据《卫报》报道,由于剑桥大学试用了生物技术公司Regeneron的新型基因疗法DB-OTO,这名来自牛津郡的英国女孩恢复了听力。

听觉神经病与 OTOF 基因突变有关,OTOF 基因编码一种名为 otoferlin 的蛋白质,这种蛋白质能使耳部细胞与听觉神经进行交流。因此,修复奥托费林的生成对听力恢复工作至关重要。

该临床试验旨在对多达 18 名儿童(24 个月或以下)使用不同剂量的 DB-OTO 进行评估,以了解治疗的有效性和安全性。剑桥大学解释说:

"DB-OTO"是一种基因疗法,可将有效的 OTOF 基因注入内耳。DB-OTO 注射是在全身麻醉的情况下,通过外科手术注入耳朵内部。这种手术类似于人工耳蜗植入手术,而人工耳蜗植入手术已经非常成熟,自 20 世纪 60 年代以来一直用于治疗婴儿耳聋"。

据《卫报》报道,在仅用了 16 分钟的手术后,奥帕尔的听力"几乎完美",与此同时,第二个孩子也接受了 DB-OTO 治疗,并取得了"积极的效果"。

耳科外科医生兼该试验的首席研究员马诺哈尔-班斯教授说,初步结果比他希望或预期的要好,他甚至声称,这一成功"标志着耳聋治疗进入了一个新时代"。

值得一提的是,科学技术为治疗严重疾病提供了许多不同的方法,其中有些方法我们以前根本无法治愈。在这些方法中,包括由 Neuralink和Synchron 等公司开发的 BCI(即脑机接口)。

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